A Rush Egyetem Orvosi kara egy, az Egyesült Államokban és Kanadában történő klinikai vizsgálatban vesz részt, mely melyben vitaminszerű anyagok magas dózisának hatásait vizsgálják a Parkinson-kór lefolyására. A Parkinson-kór egy neurodegeneratív betegség, mely világszerte több millió embert érint.

„Jelenleg a Parkinson-kór kezelésében használt eljárások csak a tüneteket enyhítik, a betegség lényegi részére nincsenek hatással” – nyilatkozta Dr. Katie Kompoliti, ideggyógyász specialista, amikor megfogalmazta célkitűzéseiket.

Az anyag, amit tesztelnek, a koenzim Q10, melyet természetes körülmények között állít elő szervezetünk, és egy fontos kapcsolatot jelent a kémiai reakciók, és a mitokondrium, a sejtek energiaraktára között. Az enzim antioxidáns hatású, csapdába ejt potenciálisan káros anyagokat, melyek a normál anyagcsere során alakulnak ki.

Számos korábbi tanulmány szerint a Parkinson-kóros betegek esetén a mitokondriumok működése zavart szenved, valamint a koenzim Q10 szintje is csökkent. Ezen felül kísérletek bizonyították, hogy a koenzim Q10 képes megvédeni az agy azon területeit, melyek a Parkinson-kór során károsodnak.

Egy korábbi III. fázisú klinikai vizsgálat számos dózisban adott koenzim Q10 hatását vizsgálta korai Parkinson-kórban szenvedő betegeken. A legnagyobb, 1200 mg-os dózis ígéretesnek tűnt: a 16 hónapos kezelés alatt az ekkora dózist kapó betegek jelentősen kevesebb motoros (mozgató ideg működési) zavarról számoltak be, mint a kezelést nem kapó kontroll csoport, ami jobb életminőséget tett lehetővé – például képesek voltak segítség nélküli étkezésre és öltözködésre.

A jelenlegi tanulmány, melyet az Amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézet szervezett, 600 beteget vizsgál, akiket 60, az Egyesült Államokban és Kanadában lévő központban kezelnek. A koenzim Q10-et két dózisban (1200 mg és 2400 mg) adják, melyet juharszirup ízű rágható ostyába csomagolnak, ami E-vitamint is tartalmaz.

A résztvevőknek 16 hónap elteltével kell értékelniük a Parkinson-kór tüneteit: tremor (azaz remegés), a törzs és a végtagok merevsége, egyensúlyi és mozgáskoordinációs zavar, a végrehajtott mozgás lassulása, valamint be kell számolniuk napi aktivitásukról, életminőségük változásáról, és arról, hogy tünetek mérséklésére mennyi gyógyszert kell beszedniük.

Tweet This Post

Egy egyszerű antibiotikum teheti a Parkinson-kór génterápiáját biztonságosabbá – számolnak be amerikai kutatók az internetes Molecular Therapy szeptemberi számában.

Állatkísérletekkel mutatták ki, hogy a doxycyclin nevű antibiotikum képes az agyba terápiás céllal bejuttatott gének feletti kontrollt ellátni. A betegség kezelési lehetőségeit áttekintő cikk ír arról, hogy a növekedési faktor eddigi hasonló célú alkalmazásai valószínűleg azért vallottak kudarcot, mert a betegség túl késői stádiumában alkalmazták azokat.

„10 éven át dolgoztunk azon, hogy a betegség génterápiáját biztonságosabbá tegyük” – számol be Ronald Mandel, a Floridai Egyetem professzora. Dr. Mandel kutatócsoportja egy adenovírus fajtát használtak arra, hogy kísérleti állatokban agysejtekbe a dopamintermelő sejtek túlélését biztosító géneket juttassanak be. Ezek a gének a doxycyclin minimális adagjával gátolhatók, és ez jelenti az első olyan felfedezést, melyben az egyszer már bejuttatott gének szabályozhatókká válnak. “Ez személyre szabott terápiát tesz lehetővé – magyarázza Fredric P. Manfredsson, a kutatócsoport tagja – ami azért nagyon fontos, mert a génterápia pontos adagolása még nincs kidolgozva.”

A Parkinson–kórban a dopamin nevű anyag termelésének fokozatos megszűnése okozza a mozgászavart, amit remegés, merevség és meglassulás jellemez. Hagyományos kezelésként a betegeknek levodopát, vagy L-dopát írnak fel, amikből az agyban dopamin termelődik. Ezek a szerek azonban idővel hatástalanná válnak. Az eredmények összességében azt sugallják, hogy az agy dopamintermelését fenntartó génterápiának a betegség korai stádiumában való alkalmazása a legígéretesebb. A Parkinson–kór több mint egymillió amerikait érint.

Tweet This Post